No início de 2020, a Anvisa surpreendeu o país com a publicação da RDC 338/2020, revisada em 2021 e chamada de 505/2021, a qual estabeleceu regras para o registro dos produtos de terapias avançadas no Brasil. Entre os produtos de terapias avançadas, podemos citar os produtos de terapia celular avançada, os quais utilizam células-tronco. Entretanto, no Brasil já são realizados tratamentos com células há bastante tempo, mesmo antes da publicação da RDC 338/2020, e pode até ser que você conheça alguém que já fez uso de células em tratamento. Veja agora como a terapia celular no Brasil está sendo interpretada, e entenda o que pode e o que não pode ser feito com células-tronco dentro do país.
Terapia Celular no Brasil: Cenário Atual.
Para surpresa de muita gente, as terapias celulares no Brasil já são realizadas há anos! Entretanto, essas terapias são mais simplificadas, e por isso diferentes das terapias que utilizam células-tronco armazenadas aqui na R-Crio.
O transplante de medula óssea, por exemplo, é uma terapia celular. O procedimento é chamado de Terapia com Células Progenitoras Hematopoiéticas, mas ninguém conhece dessa maneira. Basicamente, o transplante de medula óssea é um transplante de células-tronco, uma vez que as células-tronco sanguíneas do doador são infundidas para regenerar o sistema imunológico do paciente.
Portanto, as terapias celulares já realizadas no Brasil são as terapias celulares convencionais. Elas possuem alguma características específicas para serem chamadas de “convencionais”, como forma de manipulação das células e característica do uso.
Manipulação Mínima x Manipulação Extensa
Continuando no mesmo exemplo. No caso de Transplante de Medula Óssea, as células-tronco são retiradas do doador, conservadas e, posteriormente, infundidas no paciente. Essas terapias são aprovadas e bastante difundidas no Brasil. Nesse caso há manipulação mínima do material. Isso significa que houve pouca – ou nenhuma – preparação da célula para a terapia ser realizada.
Entretanto, com o avanço das técnicas de biotecnologia e medicina regenerativa, os agentes regulatórios viram a necessidade de estabelecer regras para terapias celulares onde há manipulação extensa das células. Diferentemente das terapias convencionais, essas terapias celulares fazem a multiplicação, transporte e, no caso de células-tronco, induções a transformação das células em outro tipo celular. A manipulação extensa é suficiente para caracterizar uma terapia celular como avançada.
Uso homólogo x Não Homólogo
Além do fator da manipulação das células, existe também um segundo fator para diferenciar as terapias celulares convencionais e avançadas. Quando uma terapia celular busca utilizar a célula para a mesma função desempenhada originalmente, ela tem uso homólogo. Novamente no exemplo do Transplante de Medula: as células do doador são infundidas no paciente para desempenharem a mesma função que tinham no doador. Portanto, o transplante de medula óssea é uma terapia celular convencional.
Caso o objetivo terapêutico seja diferente do uso original das células no organismo do doador (mesmo que o doador seja você mesmo), a terapia celular passa a ser considerada avançada. Por exemplo, são coletadas células-tronco do céu da boca (periósteo do palato) mas são utilizadas para regenerar a cartilagem do joelho do paciente. As células não tinham esse papel originalmente.
Produto de Terapia Celular Avançada: um novo tipo de medicamento!
O Produto de Terapia Celular (PTA) passou a ser entendido pela Anvisa como um novo tipo de medicamento. Esse medicamento não é de prateleira de farmácia, mas um medicamento para ser utilizado por profissionais de saúde em hospitais e em clínicas.
Da mesma forma que o medicamento, o processo de produção da Terapia Celular Avançada deve passar por estágios de desenvolvimento antes de ser registrado para utilização.
Decisão Regulatória da Terapia Celular
A decisão regulatória para a entrega de terapia celular para a população brasileira é considerada intersetorial, uma vez que envolve diferentes entidades no processo. A Anvisa é a responsável por avaliar Riscos de Segurança, Riscos de Qualidade e Riscos de Eficácia da terapia celular. Entretanto, Riscos Éticos são avaliados pelo sistema CEP/Conep, responsável por avaliar todo e qualquer tipo de estudo com seres humanos. Portanto, essas entidades são as responsáveis por avaliar o Risco x Benefício da terapia ou medicamento em questão.
Analogamente, existem outros riscos envolvidos na fabricação de um novo medicamento. São fatores que implicam na incorporação do produto de terapia celular no sistema de saúde, seja o uso privado, avaliado pela ANS – Agência Nacional de Saúde, ou público, avaliado pelo CONITEC – Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS. Para esses órgãos, existe a avaliação do Custo x Benefício. Vale lembrar que para Terapias Gênicas também há necessidade de avaliação da CTNBio – Comissão Técnica Nacional de Biossegurança.
Casos especiais de uso de células-tronco.
Produtos de Terapia Celular Não Passíveis de Registro
A Anvisa prevê Produtos de Terapias Avançadas não passíveis de registro. Esses produtos são para casos muito ímpares, os quais não há alternativa terapêutica e que a vida do paciente está em risco. Esses Produtos de Terapia Avançada são vedados à comercialização e o uso deve ser comunicado previamente à Anvisa. Para engenharia tecidual e terapia celular basta somente a comunicação por um formulário de petição preenchido pelo profissional, uma documentação que contenha o racional de uso, documentação que assegure o cumprimento das Boas Práticas de Fabricação (GMP – Good Manufacturing Practices) para todas empresas envolvidas no processo, e o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado pelo paciente ou responsável legal.
Isso significa que, se houver risco de vida, é possível utilizar as células-tronco armazenadas na R-Crio para um tratamento, mesmo sem autorização e/ou registro de produto de terapia celular.
Produtos de Terapia Celular de Registro Prioritário
A proposta da RDC 505/2021 também prevê o registro prioritário de Produtos de Terapias Avançadas para alguns casos bem específicos. Isso significa que a Anvisa tem 120 dias para responder a solicitação de registro do Produto de Terapia Avançada, ao invés de 365 dias, como é feito normalmente. Entre esses casos estão produtos para doenças raras, doenças negligenciadas, emergentes ou re-emergentes, produtos para emergência em saúde pública ou em condições sérias debilitantes, e nas situações que não houver alternativa terapêutica disponível.
Também se enquadra nessa categoria doenças com nova indicação terapêutica ou uso destinado à população pediátrica, e PTAs desenvolvidos com ensaios clínicos fase I e fase II em território nacional. Esse último é uma forma de incentivar a pesquisa nacional.
O que tudo isso significa?
Em resumo, células já são bastante utilizadas no Brasil e no mundo em terapias celulares. Essas terapias, sejam elas simples ou complexas, deram luz a novas formas de tratamento de saúde, oferecendo à milhares de famílias novas alternativas terapêuticas, além de esperança.
Estamos em uma fase de grandes descobertas da medicina. Hoje, diferentemente do século passado, a medicina está regressando para suas origens biológicas. Estamos vendo que dentro do corpo humano podem ser encontrados medicamentos orgânicos tão bons quanto medicamentos fabricados em farmacêuticas.
As “regras do jogo” estão estabelecidas. O desafio agora é educar a população e os profissionais de saúde sobre as vantagens das terapias celulares na saúde. A biomedicina avança rápido, e, sabiamente, a Anvisa já se preparou para esse admirável mundo novo de inéditas possibilidades de acesso a saúde.
Armazene suas células-tronco!
O Brasil já está no mesmo patamar que EUA, Japão e Europa em relação ao processo regulatório dos Produtos de Terapias Avançadas. Agora, é questão de tempo para os produtos serem registrados e distribuídos para a população.
Entretanto, somente uma parcela da população terá acesso a tais tratamentos, uma vez que grande parte deles utiliza células-tronco do próprio paciente armazenadas com antecedência.
Por esse motivo, pense hoje mesmo em armazenar suas células. Uma vez congeladas, elas ficam com a idade biológica paralisada. Isso significa que as células-tronco sempre terão a idade com que foram coletadas. Então, armazene sempre o quanto antes, e garanta o material mais valioso para usar por toda sua vida.
Até um próximo texto!
